علاجات ALS الجديدة 2021


المادة آخر تحديث في 4/1/2021

ما هو ALS؟


التصلب الجانبي الضموري (ALS) أو مرض لو غيريغ هو مرض عصبي تقدمي سريع يهاجم الخلايا العصبية المشاركة في الحركة الطوعية ، تسمى الخلايا العصبية الحركية. وتشير التقديرات إلى أن المرض يؤثر على 2 من كل 100،000 شخص كل عام في أوروبا والولايات المتحدة. ويقدر معدل الإصابة السنوية في جميع أنحاء العالم من المرض بنحو 1.9 لكل 100،000.

يتميز ALS بالعضلات الصلبة ، وارتعاش العضلات ، وتفاقم الضعف تدريجيا بسبب فقدان العضلات. وهذا يؤدي إلى صعوبة في الكلام والبلع والتنفس في نهاية المطاف. عادة ، يبدأ ظهور المرض في سن 60 عامًا تقريبًا وفي الحالات الموروثة حول سن الخمسين.

سبب ALS غير معروف، والعلماء لا يعرفون حتى الآن لماذا ALS الضربات بعض الناس وليس غيرهم. ومع ذلك، تشير الأدلة المستقاة من الدراسات العلمية إلى أن كلاً من علم الوراثة والبيئة يلعبان دوراً في تطوير ALS.

حاليا، لا يوجد علاج لـ ALS. خيارات العلاج ALS المتاحة في الغالب تخفيف الأعراض، وتمديد العمر المتوقع وتحسين نوعية الحياة.


ما هي أحدث الأدوية المعتمدة ALS?


وقد تمت الموافقة على العديد من الأدوية لعلاج مرض الإيدز في جميع أنحاء العالم. إذا كنت تحاول الحصول على دواء معتمد خارج بلد إقامتك، فقد نتمكن من مساعدتك في الوصول إليه. قد لا تتم الموافقة حاليا على بعض الأدوية التي يشتريها مرضى ALS معنا لـ ALS ولكن لمؤشرات أخرى. ومع ذلك، يُسمح للطبيب المعالج للمريض بوصف أدوية "خارج التسمية" لمريضه. يمكنك قراءة المزيد عن الأدوية وسعرها أدناه:



ما هي أحدث اختراقات ALS وأخبار ALS؟


هناك العديد من الأدوية ALS التي لم تتم الموافقة عليها بعد في أي بلد، وحاليا تحت التجارب السريرية. وها هي بعض منها:


ماسيتينيب1
ماسيتينيب هو مثبط كيناز التيروزين تدار عن طريق الفم التي يمكن أن تستهدف الخلايا الصاري وmicroglia, الخلايا المناعية للجهاز العصبي المركزي. ويمكن أن تحمي كلا من الجهاز العصبي المركزي والمحيطي عن طريق منع وظيفة الخلايا المناعية التي تشارك في تطور ALS. في يوليو 2019، أظهرت المرحلة 2/3 التجربة السريرية (NCT02588677) أن تطور ALS تباطأ عندما يتم إعطاء ماسيتينيب في تركيبة مع ريلوزول. بدأت المرحلة الثالثة من التجارب السريرية (NCT03127267) في 1 أكتوبر 2020، ومن المتوقع أن تكتمل في ديسمبر 2022.


أريموكلولول2
Arimoclomol هو شفويا أو أنسو / المعدة تدار جزيء صغير التي يمكن أن تعبر حاجز الدم في الدماغ. ويمكن أن تضخيم إنتاج البروتينات صدمة الحرارة (HSPs)، والتي يمكن أن تقلل من أخطاء البروتين وتجميع وتحسين وظيفة ليسسومية.

في يناير 2019، حققت المرحلة 2/3 من التجارب السريرية (NCT00706147) نتائج إيجابية مع ريلوزوول. المرحلة الثالثة من التجارب السريرية (NCT03491462) مستمرة، ومن المتوقع أن تظهر نتائجها في النصف الأول من عام 2021.


تفيرسن3
Tofersen هو الدواء الذي تدار intrathecally (عن طريق حقن في القناة الشوكية). It
يمنع الجين "ديسموتز" 1 (SOD1) أكسيد فائق، وهو ثاني أكثر الأشكال الوراثية شيوعًا من ALS. Tofersen هو أليتيونوكليوتيد مضاد للانسينيون (ASO) تم تصميمه للحد من إنتاج بروتين SOD1.

في يوليو 2020، حققت المرحلة 1/2 من التجارب السريرية (NCT02623699) نتائج إيجابية. المرحلة 3 التجارب السريرية VALOR (NCT02623699) ومن المتوقع النتائج بحلول يونيو 2021.


نورون4
NurOwn هو علاج قائم على الخلايا الجذعية يستخدم الخلايا الجذعية الميزنية (MSC) ، والتي هي قادرة على التفريق في أنواع الخلايا الأخرى ، لتعزيز ودعم إصلاح الخلايا العصبية. يتم جمع MSCs من نخاع العظم، وبعد ذلك يتم توسيعها ونضجها في الخلايا التي تنتج مستويات عالية من مركبات العوامل العصبية التي تعزز نمو الأنسجة العصبية والبقاء على قيد الحياة. ثم يتم غرس الخلايا الناضجة مرة أخرى في المريض من خلال حقن في القناة الشوكية.

في يوليو 2018، أظهرت المرحلة الثانية من التجارب السريرية (NCT02017912)، نتائج واعدة. في نوفمبر 2018، أظهرت بيانات الخط العلوي من المرحلة 3 التجارب السريرية (NCT03280056) فشلًا في إبطاء تطور المرض بشكل كبير في مرضى ALS. ويجري حاليا استعراض البيانات.


لماذا شراء دواء ALS جديد مع TheSocialMedwork؟


فريق الدعم لدينا يتحدث مع العديد من المرضى كل يوم، ولكن مرة واحدة في حين، ونحن محظوظون بما فيه الكفاية لتكون قادرة على نقل القصص التي كتبها المرضى أنفسهم. هنا قصص مارك وماركوس الذين يعيشون مع كل من ALS.


يتم تسجيل TheSocialMedwork في لاهاي لدى وزارة الصحة الهولندية (رقم التسجيل 6730 BEM) كوسيط مستقل للأدوية. لقد ساعدنا المئات من مرضى ALS في الولايات المتحدة على الحصول على أدوية ALS. مع وصفة طبية من الطبيب المعالج الخاص بك، يمكنك الاعتماد على فريق الخبراء لدينا لإرشادك بأمان وقانوني في الوصول إلى أدوية ALS الجديدة. إذا كنت أنت أو شخص تعرفه تبحث للوصول إلى دواء ALS الذي لم تتم الموافقة عليه بعد حيث يعيشون، يمكننا دعم لك. اتصل بنا للحصول على مزيد من المعلومات.


قصص المرضى ALS

قصة مارك

قصة ماركوس



مراجع


  1. كيتاس (إيبوديلاست) - Thesocialmedwork.com
  2. تودكا (حمض التورودودي وكوليك) - Thesocialmedwork.com
  3. راديكوت (edaravone) -- Thesocialmedwork.com
  4. Tiglutik (riluzole) -- TheSocialmedwork.com
  5. مستينيب أب للعلوم/ Clinicaltrials.gov/ALS أخبار اليوم
  6. أرييموكلول أورفازيم/ علم الأعصاب لايف /Clinicaltrials.gov
  7. Tofersen بيوجين/ALS.org
  8. نورون ALS أخبار اليوم/ Clinicaltrials.gov/ ALS أخبار اليوم


  9. تنويه: لا تهدف هذه المقالة إلى التأثير أو التأثير على الرعاية التي يقدمها الطبيب المعالج. يرجى عدم إجراء تغييرات على العلاج الخاص بك دون استشارة مقدم الرعاية الصحية أولا. لا يهدف هذا المقال لتشخيص أو علاج المرض أو التأثير على خيارات العلاج. TheSocialMedwork هو مجتهد قدر الإمكان في تجميع وتحديث المعلومات الموجودة على هذه الصفحة. ومع ذلك، لا يضمن TheSocialMedwork صحة واكتمال المعلومات المقدمة في هذه الصفحة.