علاجات ضمور العضلات الجديدة 2021



المادة آخر تحديث في 4/1/2021

ما هو ضمور العضلات (MD)؟


ضمور العضلات (MD) يشير إلى مجموعة من أكثر من 30 الأمراض الوراثية والتقدمية الموروثة الناجمة عن طفرة في جينات الشخص. تختلف أنواع مختلفة من MD في علامات, الأعراض وتؤثر على مجموعات العضلات محددة. بعض أنواع MD مرئية في مرحلة الطفولة في حين قد تظهر أخرى في منتصف العمر أو مرحلة البلوغ. 1

دوشين ضمور العضلات (DMD) هو اضطراب عصبي عضلي الأكثر انتشارا، مما يؤثر على ما يصل إلى 1/3600 ولادة الذكور في جميع أنحاء العالم. لا يوجد حاليا علاج معروف للدوشين ضمور العضلات (DMD). يهدف العلاج إلى السيطرة على الأعراض لتحسين نوعية الحياة. 2


كيف يتم علاج ضمور العضلات (MD)؟


هناك العديد من الأدوية المعتمدة ضمور العضلات (MD) المتاحة اعتمادا على شكل من أشكال الأمراض. وها هي بعض منها:


فيلتبسو (فيلتلارسن)3

Viltepso (viltolarsen) هو العلاج المضاد للحساسية المشار إليها لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) مع نقص مؤكد من جين الديستروفين amenable إلى إكسون 53 تخطي العلاج.

تمت الموافقة Viltepso (viltolarsen) لعلاج المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD) الذين هم قابلة لإكسون 53 تخطي العلاج عن طريق:

  • إدارة الغذاء والدواء (FDA)، الولايات المتحدة الأمريكية في 12 أغسطس 2020.
  • وكالة الأدوية والأجهزة الطبية (PMDA) تحت اسم Viltolarsen (NS-065/NCNP-01)، اليابان، 25 مارس 2020.

وقد منحت ادارة الاغذية والعقاقير الموافقة المعجلة ل Viltepso، ومنحتها مع مراجعة الأولوية، المسار السريع، المخدرات اليتيم وتسميات أمراض الأطفال النادرة.

وقد منحت PMDA Viltolarsen مع تسمية "Sakigake" (أي النسخة اليابانية من تعيين العلاج اختراق)، تعيين المرض اليتيم، وتعيين نظام الموافقة المبكرة المشروطة.


فيوندايس 53 (غولوديرسن)4

Vyondys 53 (golodirsen) هو النيوكليوتيدات المضادة للانسينيات المشار إليها لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) في المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة من الجين DMD التي هي قابلة ل exon 53 تخطي.

تمت الموافقة Vyondys 53 (golodirsen) لعلاج مرضى DMD مع طفرة مؤكدة من الجين DMD التي هي قابلة ل أكسون 53 تخطي من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA), الولايات المتحدة الأمريكية, في ديسمبر 12, 2019.

وافقت ادارة الاغذية والعقاقير Vyondys 53 (golodirsen) في إطار الموافقة المتسارعة.


إذا كنت تحاول الوصول إلى علاج ضمور العضلات الذي تمت الموافقة عليه خارج بلد إقامتك، قد نكون قادرين على مساعدتك في الوصول إليها بمساعدة الطبيب المعالج. يمكنك قراءة المزيد عن الأدوية التي يمكننا مساعدتك في الوصول إليها وسعرها أدناه:




لماذا شراء العلاجات للضمور العضلي (MD) مع TheSocialMedwork?


يتم تسجيل TheSocialMedwork في لاهاي لدى وزارة الصحة الهولندية (رقم التسجيل 6730 BEM) كوسيط مستقل للأدوية. وقد ساعدنا المرضى من أكثر من 85 بلداً على الحصول على آلاف الأدوية بما في ذلك. مع وصفة طبية من طبيبك المعالج، يمكنك الاعتماد على فريق الخبراء لدينا لإرشادك بأمان وقانوني للوصول إلى الأدوية اللازمة لضمور العضلات (MD). إذا كنت أنت أو شخص تعرفه تبحث عن الحصول على دواء لم تتم الموافقة عليه بعد حيث يعيشون، يمكننا دعمك. اتصل بنا للحصول على مزيد من المعلومات.


مراجع:

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. فيلتبسو (فيلتلارسن) - Thesocialmedwork.com
  4. فيوندايس 53 (غولوديرسن) Thesocialmedwork.com

تنويه: لا تهدف هذه المقالة إلى التأثير أو التأثير على الرعاية التي يقدمها الطبيب المعالج. يرجى عدم إجراء تغييرات على العلاج الخاص بك دون استشارة مقدم الرعاية الصحية أولا. لا يهدف هذا المقال لتشخيص أو علاج المرض أو التأثير على خيارات العلاج. TheSocialMedwork هو مجتهد قدر الإمكان في تجميع وتحديث المعلومات الموجودة على هذه الصفحة. ومع ذلك، لا يضمن TheSocialMedwork صحة واكتمال المعلومات المقدمة في هذه الصفحة.