الأدوية المعتمدة حديثا للتليف الكيسي

التليف الكيسي هو اضطراب وراثي نادر يهدد الحياة يصيب أكثر من 70,000 شخص في جميع أنحاء العالم. ويتسبب في ذلك طفرة في جين CFTR، الذي ينظم نقل الملح والماء في الجسم. الطفرة CFTR يسمح الكثير من الملح والماء في الخلايا. وهذا يؤدي إلى تراكم المخاط السميك واللزجة في أنابيب الجسم وممراته. هذه الانسدادات تضر الرئتين والجهاز الهضمي والأعضاء الأخرى. تبدأ هذه الأعراض في مرحلة الطفولة المبكرة وتشمل السعال المستمر، والتهابات الصدر والرئة المتكررة وضعف زيادة الوزن.

هناك العديد من العلاجات اليوم التي تساعد في إدارة التليف الكيسي. أحدث الأدوية المعتمدة للتليف الكيسي من قبل الوكالة الطبية الأوروبية (EMA) هو كافتريو (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor). 

تأتي موافقة شركة كافتريو (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) من قبل EMA في أغسطس من عام 2020 بعد موافقة Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor؛ ivacaftor) في أكتوبر 2019. 

هنا لمحة عامة عن كل دواء للمساعدة في توجيه لك والطبيب عند اتخاذ قرار علاج التليف الكيسي: 

 

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

في 21 أكتوبر 2019 ، تمت الموافقة على Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ؛ ivacaftor) من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA ) ، الولايات المتحدة الأمريكية ، لعلاج الأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين 12 بالإضافة إلى أشكال معينة من تليف الكيس (CF).

Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ؛ ivacaftor) هو مزيج من ivacaftor ، tezacaftor ، و elexacaftor المشار إليها لعلاج التليف الكيسي (CF) في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 سنة وكبار السن الذين لديهم واحد على الأقل F508del طفرة في منظم إجراء التليف الكيسي (CFTR). وهي متوفرة في أقراص التركيبة ذات الجرعة الثابتة المعبأة التي تحتوي على elexacaftor 100 ملغ، tezacaftor 50 ملغ و ivacaftor 75 ملغ، وأقراص تحتوي على ivacaftor 150 ملغ. 

تريكاتفتا التوضيح

 

كافتريو (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

في 21 أغسطس 2020 حصل كافتريو (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) على إذن تسويق EMA صالح في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي للاستخدام مع كاليديكو (ivacaftor) لعلاج الأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين 12 زائد مع أشكال معينة من التليف الكيسي (CF).

ويشار Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor) في نظام مزيج مع ivacaftor 150 أقراص ملغ (غير المدرجة في حزمة) لعلاج التليف الكيسي (CF) في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 سنة وكبار السن الذين لديهم واحد على الأقل F508del طفرة في التليف الكيسي transmembrans منظم (CFTR) جين. وهي متوفرة كجرعات ثابتة مزيج أقراص تحتوي على elexacaftor 100 ملغ، tezacaftor 50 ملغ و ivacaftor 75 ملغ

كافتريو التوضيح

 

 

يمكنك تحميل الأدوية كاملة إنفوجرافيك هنا

 

إذا كنت أنت أو شخص تعرفه تبحث للوصول إلى Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor؛ ivacaftor) أو Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor) في تركيبة مع Kalydeco، يمكننا أن نساعد. 

اتصل بفريق دعم المرضى للحصول على مزيد من المعلومات.