Nusinersen (Spinraza)

دواء لضمور العضلات الشوكي

احصل على عرض أسعار مجاني

ضمور العضلات الشوكي (SMA) هو مرض وراثي نادر يؤثر على الحركة وقوة العضلات. Nusinersen (الذي يحمل اسم العلامة التجارية Spinraza) هو العلاج الأول والوحيد المعتمد للأطفال والبالغين الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي (SMA). Nusinersen ليس علاجا ، ولكن ثبت أنه يحسن الحالة البدنية ونوعية حياة المرضى.

حاليا الدواء الوحيد المعتمدة لل
ضمور العضلات الشوكي

Nusinersen (Spinraza) هو العلاج المعتمد الذي قد يقدم الأمل لبعض الأطفال والبالغين الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي (SMA). تمت الموافقة على استخدامه في الولايات المتحدة الأمريكية والاتحاد الأوروبي والبرازيل واليابان وسويسرا وكندا وأستراليا وغيرها. التجارب السريرية تبين أن هذا الدواء يمكن أن يكون لها تأثير إيجابي على حياة الأطفال والبالغين مع SMA. وعلى الرغم من عدم توفره عالميا، إلا أنه يمكن للمرضى الذين لا يمكن الوصول إليه استيراد هذا الدواء إلى بلدهم، بأمان وقانونيا.

ما هو nusinersen (Spinraza)?

هذا الدواء هو حقن للأشخاص الذين يعانون من SMA. SMA يؤثر على الخلايا العصبية الحركية ويعتقد أن يكون سببها التغيرات (الطفرات) في كروموسومات الحمض النووي. Nusinersen (Spinraza) ومن المتوقع لمواجهة سلوك هذا الحمض النووي تحور, التي ينبغي أن تساعد على الحفاظ على الخلايا العصبية الحركية. Nusinersen (Spinraza) هو العلاج الأول والوحيد المعتمد الذي يعمل بهذه الطريقة.

تعرف على المزيد حول التكاليف والتسليم

هل nusinersen (Spinraza) تسدد في بلدي؟

اتصل بنا للحصول على مزيد من المعلومات حول خيارات السداد في بلدك.


مدى فعالية nusinersen (Spinraza)?

فعالية nusinersen (Spinraza) تم اختباره في التجارب السريرية. ركزت هذه التجارب السريرية على ثلاث مجموعات من المرضى المتضررين بطرق مختلفة: المرضى الذين يعانون من بداية الطفولة (النوع 1) SMA ، والمرضى الذين يعانون من بداية لاحقة (النوع 2 و 3) SMA ، والرضع الذين يعانون من أعراض من المرجح أن يصابوا بالنوع 1 أو 2 SMA (تم تشخيصهم على أساس الاختبارات الجينية).

دراسة في الاطفال بداية SMA

وشملت هذه الدراسة الأولى الرضع الذين كانت تظهر عليهم بالفعل علامات المرض تحت سن 6 أشهر. كشفت الدراسات السريرية أن الرضع الذين حصلوا على هذا الدواء أظهروا تحسينات في المعالم الحركية ، والتي شملت عوامل مثل: القدرة على الركل ، والسيطرة على الرأس ، والجلوس أو deambulate (الزحف أو التنقل). لم يتم تحقيق هذه المعالم من قبل الرضع الذين لم يتم علاجهم بهذا الدواء.

التحليل النهائي بعد 9 أشهر

تحسين

51%

Spinraza

مقابل
0%

علاج

على قيد الحياة أو لا تهوية

61%

Spinraza

مقابل
32%

علاج

لمزيد من التفاصيل، يرجى الرجوع إلى معلومات الوصف في أسفل الصفحة.

دراسة في وقت لاحق ظهور SMA

ظهرت على الأطفال في هذه المجموعة علامات المرض بعد سن 6 أشهر (النوع 2 أو 3). الأفراد الذين يأخذون nusinersen (Spinraza) زيادة كبيرة في قدرتهم على إكمال بعض الأنشطة البدنية (قياس مع اختبار يسمى HFMSE). وقد تم الحفاظ على الزيادة طوال مدة الدراسة التي كانت حوالي 3 سنوات.

SMA في وقت لاحق بداية

لمزيد من التفاصيل راجع معلومات وصف المراجع في أسفل الصفحة.

الدراسة في الرضع مع أعراض SMA

وشملت هذه الدراسة الجارية 25 الرضع الذين لديهم اختبارات وراثية التي أظهرت أن لديهم SMA (النوع 1 أو 2). وقد أعطيت لهم الدواء قبل أن لديهم أعراض SMA.

تظهر أحدث البيانات أنه بعد أكثر من عامين (25.6 شهرًا) أظهر الأطفال تحسينات كبيرة مقارنة بما هو متوقع للأطفال غير المعالجين من النوع 1 أو 2:

  • وكان جميع الرضع على قيد الحياة ولم يكن أي منهم يحتاج إلى تهوية دائمة.
  • في الزيارة الأخيرة، كان متوسط درجة CHOP INTEND * المسجلة 58.4 (من أصل درجة قصوى قدرها 64).
SMA بدون أعراض

* وSSS CHOP INTEND (مستشفى الأطفال في فيلادلفيا اختبار الرضع من الاضطرابات العصبية العضلية) يقيس وظيفة الحركة العامة بين الرضع مع SMA.

لمزيد من التفاصيل راجع معلومات وصف المراجع في أسفل الصفحة.

الآثار الجانبية التي يمكن أن أتوقع
مع nusinersen (Spinraza)?

الآثار الجانبية الأكثر شيوعا من nusinersen (Spinraza) وتشمل التهابات في الجهاز التنفسي السفلي (القصبة الهوائية، القصبات الهوائية والرئتين)، والحمى، وانخفاض أو منع حركات الأمعاء، والصداع، والقيء، وآلام الظهر، ومتلازمة ما بعد الخلوم (متلازمة التي تؤدي إلى تسرب السائل الشوكي).

الأدوية المشابهة nusinersen (Spinraza) وقد ثبت أن يؤدي إلى ردود فعل خطيرة عند إدارتها؛ مثل مضاعفات النزيف وتلف الكلى ، والتي يمكن أن تكون حادة أو حتى قاتلة.

يرجى ملاحظة أن هذا ليس المقصود أن يكون دليلا شاملا. استشر طبيبك المعالج ومعلومات الوصف في أسفل الصفحة للحصول على التفاصيل الكاملة للآثار الجانبية.

كيف هو nusinersen (Spinraza) اتخذت؟

حقن في السائل حول الحبل الشوكي، في جرعة قياسية من 12 ملغ.
يبدأ العلاج عادة بـ 4 جرعات موزعة على فترة شهرين.
جرعة واحدة 12 ملغ كل 4 أشهر بعد ذلك.
تؤخذ طالما يستفيد المريض.
كيف هو nusinersen (Spinraza) اتخذت؟
يرجى ملاحظة أن هذا ليس المقصود أن يكون خطة العلاج. للحصول على خطة علاج شخصية، استشر طبيبك.
لمزيد من التفاصيل، يمكنك أيضا الرجوع إلى معلومات وصف كامل في الجزء السفلي من الصفحة.

كيف nusinersen (Spinraza) العمل؟

يحدث SMA بسبب الطفرات (التغيرات) في الحمض النووي.
الطفرات تسبب نقصا في الخلايا العصبية الحركية البقاء على قيد الحياة (SMN) البروتين.
Nusinersen (Spinraza) يعمل على تغيير سلوك البروتين SMN بحيث يتم إنتاج بروتينات SMN الكاملة.
وهذا يعزز الحفاظ على الخلايا العصبية الحركية.

لمزيد من المعلومات حول الطريق nusinersen (Spinraza) يعمل، استشارة الطبيب أو رؤية المعلومات وصف في الجزء السفلي من الصفحة.
وليس المقصود من ذلك أن يكون تفسيرا علميا شاملا.

كيف يمكنني الحصول على nusinersen (Spinraza)?

قد يكون الحال أن nusinersen (Spinraza) لم تتم الموافقة عليه أو توفيره في بلدك، مما قد يعني أنك ستواجه تأخيرات في الحصول على هذا الدواء لنفسك أو لمريضك أو لطفلك. نحن هنا للمساعدة

مع وصفة طبية من الطبيب المعالج للمريض everyone.org يمكن أن تدعمك في الحصول على nusinersen (Spinraza) من خارج بلدك. يقدم فريقنا من الصيادلة والخبراء التنظيميين الأدوية المعتمدة في أماكن أخرى حول العالم كل يوم. إنهم على استعداد للمساعدة في تحديد المصادر والتسليم ، وسوف يرشدونك خلال كل خطوة من خطوات العملية. ننصح المرضى دائما بسؤال تأمينهم الصحي عن سداد الدواء.

الاستفسار الآن

مزيد من المعلومات حول nusinersen (Spinraza)

هل تحتاج إلى دعم؟

إذا كنت مريضا مع SMA أو لديك طفل مع SMA، قد ترغب في طرح أسئلة حول الدواء لهذا المرض. إذا كنت ترغب في طرح أسئلة حول كيفية الحصول على nusinersen (Spinraza) أو حول خدمتنا بشكل عام، فريقنا من الصيادلة والخبراء المؤهلين على استعداد لتقديم الدعم والمساعدة في الاستفسارات. يتحدث فريقنا 17 لغة مختلفة وهو مستعد للمساعدة.

أرسل لنا رسالة

سوف نعود إليك قريبا خلال ساعات عملنا: من الساعة 9:00 إلى الساعة 18:00 بتوقيت وسط أوروبا، من الاثنين إلى الجمعة.

شكرا لك على رسالتك!

سنعود إليك قريبا خلال ساعات عملنا: من الساعة 9:00 إلى الساعة 18:00 بتوقيت وسط أوروبا، من الاثنين إلى الجمعة.

من هو everyone.org؟

everyone.org توفر أحدث الأدوية المعتمدة للمرضى والمستشفيات والأطباء في جميع أنحاء العالم ، بطريقة متوافقة مع القانون. نحن مصدر الأدوية المبتكرة بأفضل الأسعار الممكنة وضمان التسليم الآمن والفعال. لقد نجحنا في التسليم إلى أكثر من 88 دولة حول العالم، ودعمنا بالفعل أكثر من 11000 طبيب ومريض.

اكتشف المزيد
لنا 0