نوسينرسن (سبينرازا)

دواء لضمور العضلات الشوكي

احصل على عرض أسعار مجاني

ضمور العضلات الشوكي (SMA) هو مرض وراثي نادر يؤثر على الحركة وقوة العضلات. Nusinersen (الذي لديه اسم العلامة التجارية سبينرازا) هو العلاج الأول والوحيد المعتمد للأطفال والبالغين الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي (SMA). Nusinersen ليس علاجا، ولكن ثبت لتحسين الحالة البدنية ونوعية الحياة للمرضى.

حاليا الدواء الوحيد المعتمدة لل
ضمور العضلات الشوكي

Nusinersen (سبينرازا) هو العلاج المعتمدة التي قد توفر الأمل لبعض الأطفال والبالغين مع ضمور العضلات الشوكي (SMA). تمت الموافقة على استخدامها في الولايات المتحدة الأمريكية والاتحاد الأوروبي والبرازيل واليابان وسويسرا وكندا وأستراليا وغيرها. التجارب السريرية تبين أن هذا الدواء يمكن أن يكون لها تأثير إيجابي على حياة الأطفال والبالغين مع SMA. وعلى الرغم من أن هذا الدواء غير متاح على الصعيد العالمي، إلا أنه يمكن للمرضى الذين لا يمكن الوصول إليهم استيراد هذا الدواء إلى بلدهم، بأمان وبشكل قانوني.

ما هو نوسينرسن (سبينرازا)؟

هذا الدواء هو حقنة للأشخاص الذين يعانون من SMA. يؤثر SMA على الخلايا العصبية الحركية ويعتقد أن يكون سببه التغيرات (الطفرات) في كروموسومات الحمض النووي. ومن المتوقع Nusinersen (سبينرازا) لمواجهة سلوك هذا الحمض النووي المتحول, التي ينبغي أن تساعد على الحفاظ على الخلايا العصبية الحركية. Nusinersen (سبينرازا) هو العلاج الأول والوحيد المعتمدة التي تعمل بهذه الطريقة.

تعرف على المزيد حول التكاليف والتسليم

هل يتم تسديد نوسينرسن (سبينرازا) في بلدي؟

اتصل بنا للحصول على مزيد من المعلومات حول خيارات السداد في بلدك.


ما مدى فعالية نوسنرسن (سبينرازا)؟

وقد تم اختبار فعالية nusinersen (سبينرازا) في التجارب السريرية. ركزت هذه التجارب السريرية على ثلاث مجموعات من المرضى المتضررين بطرق مختلفة: المرضى الذين يعانون من ظهور الأطفال (النوع 1) SMA ، والمرضى الذين يعانون من ظهور لاحق (النوع 2 و 3) SMA ، والرضع الذين من المرجح أن يصابوا بالنوع 1 أو 2 SMA (تم تشخيصهم على أساس الاختبارات الجينية).

دراسة في الاطفال بداية SMA

وشملت هذه الدراسة الأولى الرضع الذين كانت تظهر عليهم بالفعل علامات المرض تحت سن 6 أشهر. كشفت الدراسات السريرية أن الرضع الذين حصلوا على هذا الدواء أظهروا تحسينات في المعالم الحركية ، والتي شملت عوامل مثل: القدرة على الركل ، والسيطرة على الرأس ، والجلوس أو deambulate (الزحف أو التنقل). لم يتم تحقيق هذه المعالم من قبل الرضع الذين لم يتم علاجهم بهذا الدواء.

التحليل النهائي بعد 9 أشهر

تحسين

51%

سبينرازا

مقابل
0%

علاج

على قيد الحياة أو لا تهوية

61%

سبينرازا

مقابل
32%

علاج

لمزيد من التفاصيل، يرجى الرجوع إلى معلومات الوصف في أسفل الصفحة.

دراسة في وقت لاحق ظهور SMA

وقد ظهرت على الأطفال في هذه المجموعة علامات المرض بعد سن 6 أشهر (النوع 2 أو 3). الأفراد الذين يأخذون nusinersen (سبينرازا) زيادة كبيرة في قدرتها على استكمال بعض الأنشطة البدنية (تقاس مع اختبار يسمى HFMSE). تم الحفاظ على الزيادة طوال مدة الدراسة التي كانت حوالي 3 سنوات.

SMA في وقت لاحق بداية

لمزيد من التفاصيل راجع معلومات وصف المراجع في أسفل الصفحة.

الدراسة في الرضع مع أعراض SMA

وشملت هذه الدراسة الجارية 25 الرضع الذين لديهم اختبارات وراثية التي أظهرت أن لديهم SMA (النوع 1 أو 2). وقد أعطيت لهم الدواء قبل أن لديهم أعراض SMA.

تظهر أحدث البيانات أنه بعد أكثر من عامين (25.6 شهرًا) أظهر الأطفال تحسينات كبيرة مقارنة بما هو متوقع للأطفال غير المعالجين من النوع 1 أو 2:

  • وكان جميع الرضع على قيد الحياة ولم يكن أي منهم يحتاج إلى تهوية دائمة.
  • في الزيارة الأخيرة، كان متوسط درجة CHOP INTEND * المسجلة 58.4 (من أصل درجة قصوى قدرها 64).
SMA بدون أعراض

* وSSS CHOP INTEND (مستشفى الأطفال في فيلادلفيا اختبار الرضع من الاضطرابات العصبية العضلية) يقيس وظيفة الحركة العامة بين الرضع مع SMA.

لمزيد من التفاصيل راجع معلومات وصف المراجع في أسفل الصفحة.

ما هي الآثار الجانبية التي يمكن أن أتوقع
مع نوسينرسن (سبينرازا)؟

الآثار الجانبية الأكثر شيوعا من nusinersen (سبينرازا) وتشمل التهابات في الجهاز التنفسي السفلي (القصب الهوائية, القصبات الهوائية والرئتين), حمى, انخفاض أو انسداد حركات الأمعاء, صداع, قيء, آلام الظهر, ومتلازمة ما بعد ثقب القطني (وهي متلازمة تؤدي إلى تسرب السائل الشوكي).

وقد ثبت أن الأدوية المماثلة لnusinersen (سبينرازا) تؤدي إلى ردود فعل خطيرة عند إعطائها; مثل مضاعفات النزيف وتلف الكلى، والتي يمكن أن تكون حادة أو حتى قاتلة.

يرجى ملاحظة أن هذا ليس المقصود أن يكون دليلا شاملا. استشر طبيبك المعالج ومعلومات الوصف في أسفل الصفحة للحصول على التفاصيل الكاملة للآثار الجانبية.

كيف يتم التقاط نوسينرسن (سبينرازا)؟

حقن في السائل حول الحبل الشوكي، في جرعة قياسية من 12 ملغ.
يبدأ العلاج عادة بـ 4 جرعات موزعة على فترة شهرين.
جرعة واحدة 12 ملغ كل 4 أشهر بعد ذلك.
تؤخذ طالما يستفيد المريض.
كيف يتم التقاط نوسينرسن (سبينرازا)؟
يرجى ملاحظة أن هذا ليس المقصود أن يكون خطة العلاج. للحصول على خطة علاج شخصية، استشر طبيبك.
لمزيد من التفاصيل، يمكنك أيضا الرجوع إلى معلومات وصف كامل في الجزء السفلي من الصفحة.

كيف يعمل نوسنرسن (سبينرازا)؟

يحدث SMA بسبب الطفرات (التغيرات) في الحمض النووي.
الطفرات تسبب نقصا في الخلايا العصبية الحركية البقاء على قيد الحياة (SMN) البروتين.
Nusinersen (سبينرازا) يعمل على تغيير سلوك البروتين SMN حتى يتم إنتاج البروتينات SMN الكامل.
وهذا يعزز الحفاظ على الخلايا العصبية الحركية.

لمزيد من المعلومات حول الطريقة التي يعمل بها نوسنرسن (سبينرازا) أو استشر طبيبك أو راجع معلومات الوصف في أسفل الصفحة.
وليس المقصود من ذلك أن يكون تفسيرا علميا شاملا.

كيف يمكنني الحصول على نوسينرسن (سبينرازا)؟

قد يكون الأمر أن nusinersen (سبينرازا) غير معتمد بعد أو متاح في بلدك، مما قد يعني أنك سوف تواجه تأخيرا في الحصول على هذا الدواء لنفسك، المريض أو طفلك. نحن هنا للمساعدة

مع وصفه طبية من الطبيب المريض علاج TheSocialMedwork يمكن أن تدعم لك في الحصول على nusinersen (سبينرازا) من خارج بلدك. يقدم فريقنا من الصيادلة والخبراء التنظيميين الأدوية المعتمدة في أماكن أخرى حول العالم كل يوم. وهم على استعداد للمساعدة في مصادر والتسليم، وسوف توجه لكم من خلال كل خطوة من هذه العملية. ننصح المرضى دائماً بسؤالهم عن تأمينهم الصحي عن سداد تكاليف الدواء.

الاستفسار الآن

مزيد من المعلومات حول نوسينرسين (سبينرازا)

هل تحتاج إلى دعم؟

إذا كنت مريضًا مصابًا بـ SMA أو لديك طفل مصاب بـ SMA ، فقد ترغب في طرح أسئلة حول الدواء لهذا المرض. إذا كنت ترغب في طرح أسئلة حول كيفية الحصول على نوسينرسن (سبينرازا)، أو حول خدمتنا بشكل عام، فإن فريقنا من الصيادلة والخبراء المؤهلين على استعداد لتقديم الدعم والمساعدة في الاستفسارات. فريقنا يتحدث 17 لغة مختلفة ومستعد للمساعدة.

شكرا لكم على استفساركم، .

سوف يكون أحد أعضاء فريق دعم المرضى لدينا على اتصال بك قريبًا.

من هو TheSocialMedwork؟

يجعل TheSocialMedwork أحدث الأدوية المعتمدة متاحة للمرضى والمستشفيات والأطباء في جميع أنحاء العالم ، بطريقة متوافقة مع القانون. نحن مصدر الأدوية المبتكرة بأفضل الأسعار الممكنة وضمان تسليم آمن وفعال. وقد نجحنا في توصيل أكثر من 88 دولة حول العالم، ودعمنا أكثر من 11,000 طبيب ومريض.

اكتشف المزيد