الجدل التسعير المحيطة دوشين ضمور العضلات (DMD) العلاج

آخر الأحداث المحيطة بتسعير ضمور العضلات دوشين (DMD) العلاج

في الولايات المتحدة، وافقت ادارة الاغذية والعقاقير على دواء يوصف عادة يستخدم في بلدان مثل المملكة المتحدة وألمانيا لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD)، للاستخدام في الشهر الماضي. الدواء المشار إليه عادة باسمه العام deflazacort، تمت الموافقة عليه بسعر تكلفة قدره 89,000 دولار سنويا تحت الاسم الجديد Emflaza ، بزيادة قدرها 90 ضعفا مقارنة بالأسعار خارج الولايات المتحدة التي تبلغ حوالي 1000 دولار.  موافقة ادارة الاغذية والعقاقيربموجب قانون المخدرات اليتيم الذي يشجع على تطوير أدوية للأمراض النادرة ، مكنت شركة الأدوية من احتكار لمدة سبع سنوات على مؤشر DMD ل deflazacort، على الرغم من أن الدواء كان متاحا منذ فترة طويلة كدواء عام في بلدان أخرى. بعد رد فعل عنيف ، باعت الشركة الدواء بعد ذلك إلى PTC Therapeutics.

الولايات المتحدة عمالقة فارما ماراثون المستحضرات الصيدلانية، الذين كانوا مسؤولين عن هذا الارتفاع الكبير في الأسعار، أثار مخاوف واسعة النطاق بين تلك التابعة لDD، وهو اضطراب العضلات التنكسية المزمنة التي تؤثر أساسا على الأولاد الصغار. ونتيجة لذلك، علقت شركة الأدوية مؤقتاً بعد أربعة أيام فقط من إعلانها، من أجل "الاجتماع مع قادة المجتمع في دوشين وشرح خططنا للتسويق، ومراجعة مخاوفهم، ومناقشة جميع الخيارات، والمضي قدماً في التسويق على أساس خطة العمل الناتجة عن ذلك".

لمرضى DMD, اضطراب العضلات التنكسية المزمنة التي تؤثر على ما يقرب من واحد في 3600 الأولاد حديثي الولادة في جميع أنحاء العالم¹, deflazacort والذي يعرف أيضا باسمCalcort، وقد أظهرت لإطالة أمد الحركة، والحفاظ على وظيفة القلب والجهاز التنفسي. هو الأكثر شيوعا يوصف قبالة التسمية لعلاج DMD، والعلاج DMD الأكثر استخداما في بلدان مثل كندا².

"في حين أن هذه الحوافز مثل 'قانون المخدرات اليتيم' و 'الأولوية مراجعة قسائم' موجودة عن حق لتعزيز علاجات جديدة لأمراض الأطفال النادرة، لا يمكن للمرء إلا أن نعتقد أنها يتم استغلالها عندما ترتبط مع المخدرات التي كانت موجودة منذ عقود، وبكسر من السعر."

ثم انتشر الاهتمام على الصعيد العالمي مما أدى إلى مشاركة لجنة تحقيق في الكونغرس الأمريكي ليس فقط حول قرارات التسعير في ماراثون، ولكن أيضا موافقة إدارة الأغذية والعقاقير على الدواء. واعرب السناتور الاميركي بيرني ساندرز والنائب ايليا كامينغز في رسالة رسمية الى ادارة الاغذية والعقاقير حول القرارات التي اتخذت استنادا الى الابحاث التي اجريت قبل سنوات. "نكتب لنعرب عن قلقنا ونطلب معلومات بشأن الظروف غير العادية المحيطة بالموافقة الأخيرة على نسخة اسم العلامة التجارية من أكثر من 20 عاما من المخدرات، deflazacort"ساندرز وكامينغز المذكورة في رسالتهم المشتركة.

أدى التسجيل الإضافي لـ "قسيمة مراجعة الأولوية" إلى مزيد من عدم الارتياح بشأن دافع ماراثون لارتفاع الأسعار. تسمح القسيمة للشركات التي تحصل على الموافقة على الأدوية اليتيمة للأطفال بشكل أسرع بالموافقة على دواء آخر قيد الإعداد. يمكن لشركة Marathon إما استخدام القسيمة لنفسها أو بيعها لشركة أخرى. ومن المعروف أن هذه القسائم تباع بمبلغ يصل إلى 350 مليون دولار.

صرح سجاك فينك ، المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة everyone.org ، أنه "في حين أن هذه الحوافز مثل "قانون الأدوية اليتيمة" و "قسائم مراجعة الأولوية" موجودة بحق لتعزيز العلاجات الجديدة لأمراض الأطفال النادرة ، لا يسع المرء إلا أن يعتقد أنه يتم استغلالها عندما ترتبط بدواء موجود منذ عقود ، وبجزء صغير من السعر".

لإضافة المزيد من التكهنات، أعلنت ماراثون بيع الدواء إلى PTC Therapeutics، مقابل 140 مليون دولار نقدا وأسهم مقدما، جنبا إلى جنب مع مكافأة بيع بقيمة 50 مليون دولار. بالإضافة إلى ذلك، سيطلب من PTC دفع دفعة سنوية على أساس المبيعات من شركة ماراثون بدءًا من عام 2018.

PTC الذين هم معروفون جيدا داخل المجتمع DMD بسبب دواء علاج دوشين بهم اسمه ترانسلارنا، لم تكشف بعد عن كم أنها سوف تكون تهمة لEmflaza. وذكرت PTC أن هدفهم هو "ضمان دراسة Emflaza وفهمها وإتاحتها لأي مريض دوشين يحتاج إليها ، وقررنا أن هذه الصفقة هي أفضل طريق لضمان حدوث ذلك".

وفقا لدراسة سكانية عام 2015 قدمتها مراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها، تناول حوالي 2 من كل 10 (22٪) مرضى DMD deflazacort^3.في السنوات الأخيرة، سمحت ادارة الاغذية والعقاقير المرضى DMD لاستيراد الدواء. وتجدر الإشارة، كما فعل السيناتور توم كوتون في كلمته أمام الكونغرس الأمريكي، إلى أن العديد من الأشخاص المصابين بداء الدكتوراه سعداء بموافقة إدارة الأغذية والعقاقير، كما هو الحال الآن في شركات التأمين التي قد تغطي التكلفة - مما يشير إلى أن الأسر من خلفيات منخفضة الدخل سوف تتمكن الآن من الحصول على الدواء.

ما إذا كان هذا هو الحال والوصول إلى deflazacort سوف تتحسن يبقى أن نرى. لكن ما هو واضح هو زيادة في الموقف العام السلبي تجاه صناعة تسعى بالفعل يائسة إلى القبول والمصداقية. بينما ينتظر العالم إعلان تسعير PTC Therapeutics ، وموافقة إدارة الأغذية والعقاقير والتسعير اللاحق ل deflazacort خلق عن غير قصد الارتباك والنقد. تم إنشاء everyone.org ، وهو نادي حقيقي لمشتري المرضى ، لمساعدة العائلات والمرضى الذين قد يتأثرون بقيود الموافقة والتسعير ، على الوصول إلى علاجات فعالة بأفضل الأسعار الممكنة. ومن خلال المؤسسات الاجتماعية مثل everyone.org تساعد المرضى الذين هم في طليعة قضايا الموافقة المعقدة هذه، والحصول على أحدث المعلومات والوصول إلى كل من الأدوية المبتكرة والفعالة بأفضل الأسعار الممكنة.

يمكنك العثور على مزيد من المعلومات حول علاج ضمور العضلات دوشين على صفحة معلومات ضمور العضلات دوشين.

مراجع

1.Falzarano MS, سكوتون C, باساريللي C, فيرليني A. دوشين ضمور العضلات: من التشخيص إلى العلاج. جزيئات. 2015 أكتوبر 7;20(10):18168-84.

2. مكأدام LC، مايو AL، ألمان BA، بيجار WD.التجربة الكندية مع المدى الطويل deflazacort العلاج في ضمور العضلات دوشين. أكتا ميوران 2012 مايو;31(1):16-20.

3. كيم S, كامبل كا, فوكس DJ, ماثيوز دي جي, فالديز R; MD STARnet. العلاجات الكورتيكوستيرويد في الذكور مع ضمور العضلات دوشين: مدة العلاج والوقت لفقدان التملق. J الطفل العصبي. 2015 سبتمبر;30(10):1275-80.