الجدل التسعير المحيطة دوشين ضمور العضلات (DMD) العلاج

آخر الأحداث المحيطة بتسعير ضمور العضلات دوشين (DMD) العلاج

البيت الأبيض

في الولايات المتحدة, دواء وصفه عادة المستخدمة في بلدان مثل المملكة المتحدة وألمانيا لعلاج مرض ضمور العضلات دوشين (DMD), وافقت عليها إدارة الأغذية والعقاقير للاستخدام في الشهر الماضي. تمت الموافقة على الدواء الذي يشار إليه عادة باسمها generic deflazacort ، بسعر تكلفة قدره 89000 دولار سنويًا تحت الاسم الجديد Emflaza ، بزيادة 90 ضعفًا مقارنة بالأسعار خارج الولايات المتحدة التي تبلغ حوالي 1000 دولار. وقد مكنت موافقة إدارة الأغذية والعقاقيربموجب قانون الأدوية اليتيم الذي يشجع على تطوير أدوية للأمراض النادرة، شركة الأدوية من احتكارها لمدة سبع سنوات على مؤشر DMD لـ deflazacort، على الرغم من أن الدواء كان متاحًا منذ فترة طويلة كجائر عامة في بلدان أخرى. بعد رد فعل عنيف، الشركة ثم باعت الدواء إلى PTC العلاجية.

الولايات المتحدة عمالقة فارما ماراثون المستحضرات الصيدلانية، الذين كانوا مسؤولين عن هذا الارتفاع الكبير في الأسعار، أثار مخاوف واسعة النطاق بين تلك التابعة لDD، وهو اضطراب العضلات التنكسية المزمنة التي تؤثر أساسا على الأولاد الصغار. ونتيجة لذلك، علقت شركة الأدوية مؤقتاً بعد أربعة أيام فقط من إعلانها، من أجل "الاجتماع مع قادة المجتمع في دوشين وشرح خططنا للتسويق، ومراجعة مخاوفهم، ومناقشة جميع الخيارات، والمضي قدماً في التسويق على أساس خطة العمل الناتجة عن ذلك".

لمرضى DMD, وقد أظهرت اضطراب العضلات التنكسية المزمنة الذي يؤثر على ما يقرب من واحد في 3600 الفتيان حديثي الولادة في جميع أنحاء العالم1, deflazacort الذي يعرف أيضا باسم كالكورت, لإطالة الحركة, والحفاظ على وظيفة القلب والجهاز التنفسي. هو الأكثر شيوعا وصفه قبالة التسمية لعلاج DMD, والعلاج الأكثر شيوعا DMD في بلدان مثل كندا2.

الدواء

"في حين أن هذه الحوافز مثل 'قانون المخدرات اليتيم' و 'الأولوية مراجعة قسائم' موجودة عن حق لتعزيز علاجات جديدة لأمراض الأطفال النادرة، لا يمكن للمرء إلا أن نعتقد أنها يتم استغلالها عندما ترتبط مع المخدرات التي كانت موجودة منذ عقود، وبكسر من السعر."

ثم انتشر الاهتمام على الصعيد العالمي مما أدى إلى مشاركة تحقيق في الكونجرس الأميركي ليس فقط حول قرارات التسعير التي اتخذها ماراثون، ولكن موافقة إدارة الأغذية والعقاقير على الدواء. واعرب السناتور الامريكى بيرنى ساندرز والنائب اليجا كامينغز فى رسالة رسمية الى ادارة الاغذية والعقاقير حول القرارات التى اتخذت بناء على الابحاث التى اجريت منذ سنوات . "نكتب للإعراب عن قلقنا وطلب معلومات بشأن الظروف غير العادية المحيطة بالموافقة الأخيرة على نسخة اسم العلامة التجارية من أكثر من 20 عاما من المخدرات، deflazacort"، وذكر ساندرز وكامينغز في رسالتهما المشتركة.

أدى التسجيل الإضافي لـ "قسيمة مراجعة الأولوية" إلى مزيد من عدم الارتياح بشأن دافع ماراثون لارتفاع الأسعار. تسمح القسيمة للشركات التي تحصل على الموافقة على الأدوية اليتيمة للأطفال بشكل أسرع بالموافقة على دواء آخر قيد الإعداد. يمكن لشركة Marathon إما استخدام القسيمة لنفسها أو بيعها لشركة أخرى. ومن المعروف أن هذه القسائم تباع بمبلغ يصل إلى 350 مليون دولار.

وقد ذكر سقاك فينك، المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة TheSocialMedwork، أنه "في حين أن هذه الحوافز مثل "قانون الأدوية اليتيم" و "قسائم مراجعة الأولويات" موجودة عن حق لتعزيز العلاجات الجديدة لأمراض الأطفال النادرة، لا يمكن للمرء إلا أن يعتقد أنها يتم استغلالها عندما ترتبط بالمخدرات التي كانت موجودة منذ عقود، وبكسر صغير من السعر.

لإضافة المزيد من التكهنات، أعلنت ماراثون بيع الدواء إلى PTC Therapeutics، مقابل 140 مليون دولار نقدا وأسهم مقدما، جنبا إلى جنب مع مكافأة بيع بقيمة 50 مليون دولار. بالإضافة إلى ذلك، سيطلب من PTC دفع دفعة سنوية على أساس المبيعات من شركة ماراثون بدءًا من عام 2018.

PTC الذين هم معروفون جيدا داخل المجتمع DMD بسبب دواء علاج دوشين بهم اسمه ترانسلارنا، لم تكشف بعد عن كم أنها سوف تكون تهمة لEmflaza. وذكرت PTC أن هدفهم هو "ضمان دراسة Emflaza وفهمها وإتاحتها لأي مريض دوشين يحتاج إليها ، وقررنا أن هذه الصفقة هي أفضل طريق لضمان حدوث ذلك".

صبي في كرسي متحرك اللعب

وفقًا لدراسة سكانية عام 2015 قدمها مركز مكافحة الأمراض والوقاية منها، حوالي 2 من كل 10 (22%) أخذ مرضى DMD deflazacort3. في السنوات الأخيرة، سمحت إدارة الأغذية والعقاقير لمرضى DMD لاستيراد الدواء. وتجدر الإشارة، كما فعل السناتور توم كوتون عند مخاطبة الكونغرس الأمريكي، أن العديد من الناس مع DMD سعداء حول موافقة ادارة الاغذية والعقاقير، كما الآن شركات التأمين قد تغطي التكلفة - مشيرا إلى أن الأسر من ذوي الدخل المنخفض سوف يكون الآن الحصول على الدواء.

ويبقى أن نرى ما إذا كان هذا هو الحال، وأن الوصول إلى ديفلزاكولت سيتحسن. ولكن ما هو واضح هو زيادة الموقف العام السلبي تجاه صناعة تسعى بالفعل إلى الحصول على القبول والمصداقية. في حين أن العالم ينتظر PTC Therapeutics 'إعلان التسعير ، والموافقة على ادارة الاغذية والعقاقير والتسعير اللاحقة من deflazacort خلقت عن غير قصد الارتباك والنقد. تم إنشاء TheSocialMedwork ، وهو نادي مشترين حقيقي للمريض ، لمساعدة الأسر والمرضى الذين قد يتأثرون بالقيود على الموافقة والتسعير ، والوصول إلى علاجات فعالة بأفضل الأسعار الممكنة. ومن خلال المؤسسات الاجتماعية مثل TheSocialMedwork التي تساعد المرضى الذين هم في طليعة هذه القضايا الموافقة المعقدة، والحصول على أحدث المعلومات والوصول إلى الأدوية المبتكرة والفعالة على حد سواء بأفضل الأسعار الممكنة.

يمكنك العثور على مزيد من المعلومات حول علاج ضمور العضلات دوشين على صفحة معلومات ضمور العضلات دوشين.


مراجع

1.Falzarano MS, سكوتون C, باساريللي C, فيرليني A. دوشين ضمور العضلات: من التشخيص إلى العلاج. جزيئات. 2015 أكتوبر 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. التجربة الكندية مع العلاج على المدى الطويل deflazacort في ضمور العضلات دوشين. (أكتا ميول) 2012 مايو;31(1):16-20.

3. كيم S, كامبل كا, فوكس DJ, ماثيوز دي جي, فالديز R; MD STARnet. العلاجات الكورتيكوستيرويد في الذكور مع ضمور العضلات دوشين: مدة العلاج والوقت لفقدان التملق. J الطفل العصبي. 2015 سبتمبر;30(10):1275-80.