Orkambi وافق في أستراليا ، وسوف تتبع الآخرين؟

آخر تحديث: 01 نوفمبر 2019

الأسرة تهب فقاعات

أستراليا تنضم إلى الولايات المتحدة وألمانيا والنمسا والدنمارك وأيرلندا وإيطاليا والسويد وهولندا في تقديم تعويض عن Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)، وهو دواء يستخدم حاليا لعلاج المصابين بالتليف الكيسي (CF). وبعد أن كان سعرها السنوي يزيد على 250 ألف دولار أسترالي، لم تتمكن العديد من الأسر من دفع ثمن الأدوية من جيبها. ومع هذا الدعم، تخفض التكلفة الشهرية من حوالي 000 20 دولار إلى أقل بقليل من 40 دولارا.

حول التليف الكيسي

التليف الكيسي هو مرض وراثي غير قابل للشفاء حيث يثخن المخاط ويتراكم في الجهاز التنفسي والجهاز الهضمي. المرضى المؤهلين للعلاج مع Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) لديها طفرة F508del في الجين الذي رموز للبروتين يسمى التليف الكيسي منظم التوصيل عبر التليف (CFTR). وهم غير قادرين على تنظيم كمية المياه التي تفرزها رئتيهم ومعدتهم. الماء يزيت مرور المخاط والجسيمات الأجنبية من رئتينا، ويسمح أيضا بهضم الطعام. على الرغم من أن الذين يعانون ليس لديهم مؤشرات واضحة إلى الخارج من وجود المرض، وأعراض مثل صعوبة في التنفس والسعال ومشاكل في الجهاز الهضمي والتعب وفرصة كبيرة للعدوى الرئة هي جزء من حياتهم اليومية. عندما تعامل مع الأدوية مثل Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), يرى العديد من المرضى فرقا ملحوظا في قدرتهم على هضم الطعام, الحصول على الطاقة, والتنفس بحرية.

الموافقه

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) تمت الموافقة عليه في عدة بلدان لاستخدامه في البالغين. وبالنظر إلى النتائج الإيجابية الأخيرة التي تظهر على الأطفال، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أيضا على علاجها للأطفال الذين لا تتجاوز أعمارهم عامين، لذلك سيكون لديهم أيضا فرصة أكبر للعيش حياة أطول. وكما ذكر جون مكنمارا، العضو المنتدب، الباحث الرئيسي في الدراسة والمدير الطبي لبرنامج CF في مينيسوتا للأطفال، "هذه الموافقة هي تطور كبير يمكن الأطباء من البدء في علاج السبب الكامن وراء المرض في هذه المجموعة السكانية في وقت أبكر من أي وقت مضى".

في وقت سابق من هذا العام ، وافقت ادارة الاغذية والعقاقير دواء آخر لCF دعا Symdeko (تيزكاكافتور/إيفاكافتور). وهذا يوفر خيارا آخر للمرضى الذين تزيد أعمارهم عن 12 عاما مع نسختين من طفرة F508del أو الذين لديهم طفرة واحدة على الأقل في الجين CFTR التي تستجيب لتيزوكاكتور / ivacaftor.

هل Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) فعالة كما كان يعتقد في البداية؟

كندا والمملكة المتحدة هي من بين العديد من البلدان التي لم توافق على الدواء قائلا ان فعاليته غير واضحة. في بيان صحفي، تقول الدكتورة إيلينا شنايدر، الباحثة في جامعة ملبورن، إن دراستها تظهر أن الجمع بين lumacaftor و ivacaftor قد يقلل من الفعالية الشاملة للدواء. ومع ذلك، يستمر البحث من أجل فهم كامل لآثار الجمع على الجسم.

Orkambi في المملكة المتحدة

أفاد تحليل أجرته المملكة المتحدة في عام 2017 عن حوالي 10500 مريض CF ، مع وجود ما يقرب من 91٪ من طفرة F508del. لكل مريض، Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) الآن يكلف حوالي 100،000 £ سنويا ، ولا تسدد من قبل دائرة الصحة الوطنية.

Orkambi في كندا

استنادا إلى آخر النتائج من سجل التليف الكيسي الكندي، ما يقرب من 4200 شخص في كندا لديهم التليف الكيسي، و 88٪ تحمل طفرة F508del. يكلف الدواء حوالي 250،000 دولار كندي لكل مريض ولا تسدده الحكومة الكندية.

السداد

المملكة المتحدة لديها حوالي ضعف عدد سكان كندا، مع ما يقرب من ثلاثة أضعاف أكثر المسجلين مرضى التليف الكيسي ووقوع مماثلة من الطفرة. هذان البلدان هي من بين العديد من البلدان الأخرى التي لا تزال تنتظر صفقة أفضل من الشركة المصنعة. لا يعرف الكثير عن صفقات التسعير الحالية ، ولكن هناك شيء واحد واضح. مع مثل هذا الثمن المرتفع تكلفة الدواء مكلفة للغاية بالنسبة للأسرة المعيشية المتوسطة لدفع من جيبه. وبفضل برنامج سداد التكاليف، ستتمكن 200 1 أسرة في أستراليا من تحمل تكاليف هذا الدواء.

أين Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) متوفرة؟

لو Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) غير معتمد أو متوفر في بلدك، فمن الممكن استيراد الأدوية في معظم البلدان على أساس المريض المسمى. إذا كنت أنت أو أحد أفراد أسرتك تبحث عن دواء CF غير متوفر بعد، فاقرأ صفحتنا الرئيسية لفهم كيف يمكن لفريقنا المساعدة. يقدم فريقنا الأدوية على أساس المريض المسمى في جميع أنحاء العالم كل يوم، مع خدمة تحظى بتقدير كبير من قبل الأطباء والمرضى.

مصادر