أوركامبي وافق في أستراليا، وسوف يتبع الآخرين؟

الأسرة تهب فقاعات

تنضم أستراليا إلى الولايات المتحدة وألمانيا والنمسا والدانمرك وأيرلندا وإيطاليا والسويد وهولندا في تقديم سداد تكاليف أوركامبي (lumacaftor/ivacaftor)، وهو دواء يستخدم حاليا لعلاج المصابين بالتليف الكيسي (CF). وبعد أن بلغ سعرها أكثر من 250 ألف دولار أسترالي سنوياً، لم تتمكن العديد من الأسر من دفع ثمن الأدوية من جيبها. ومع هذا الدعم، يتم تخفيض التكلفة الشهرية من حوالي 20,000 دولار إلى أقل بقليل من 40 دولار.

حول التليف الكيسي

التليف الكيسي هو مرض وراثي غير قابل للشفاء حيث يثخن المخاط ويتراكم في الجهاز التنفسي والجهاز الهضمي. المرضى المؤهلين للعلاج مع Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) لديهم طفرة F508del في الجين الذي رموز للبروتين يسمى التليف الكيسي منظم إجراء عبر التجويف (CFTR). وهم غير قادرين على تنظيم كمية المياه التي تفرزها رئاتهم ومعدتها. الماء يشحن مرور المخاط والجسيمات الأجنبية من رئتينا، ويسمح أيضا هضم الطعام. على الرغم من أن الذين يعانون ليس لديهم مؤشرات واضحة إلى الخارج من وجود المرض، وأعراض مثل صعوبة في التنفس والسعال ومشاكل في الجهاز الهضمي والتعب وفرصة عالية للعدوى الرئة هي جزء من حياتهم اليومية. عندما تعامل مع الأدوية مثل Orkambi (lumacaftor / ivacaftor)، العديد من المرضى يرون فرقا ملحوظا في قدرتها على هضم الطعام، واكتساب الطاقة، والتنفس بحرية.

الموافقه

وقد تمت الموافقة على أوركامبي (lumacaftor/ivacaftor) في عدة بلدان لاستخدامها في البالغين. وبالنظر إلى النتائج الإيجابية الأخيرة التي تظهر في الأطفال، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أيضا على ذلك لعلاج الأطفال الذين لا تتجاوز أعمارهم عامين، لذلك سيكون لديهم أيضا فرصة أكبر لحياة أطول. وكما ذكر جون مكنمارا، العضو المنتدب، الباحث الرئيسي في الدراسة والمدير الطبي لبرنامج CF في مينيسوتا للأطفال، "هذه الموافقة تطور هام يمكّن الأطباء من البدء في علاج السبب الكامن للمرض لدى هذه الفئات السكانية في وقت أبكر من أي وقت مضى".

في وقت سابق من هذا العام ، وافقت ادارة الاغذية والعقاقير دواء آخر لCF دعا Symdeko (tezacaftor / ivacaftor). وهذا يوفر خيارا آخر للمرضى الذين تزيد أعمارهم عن 12 عاما مع نسختين من طفرة F508del أو الذين لديهم طفرة واحدة على الأقل في جين CFTR التي تستجيب لthezacaftor / ivacaftor.

هو أوركامبي (lumacaftor / ivacaftor) فعالة كما كان يعتقد في البداية؟

كندا والمملكة المتحدة هي من بين العديد من البلدان التي لم توافق على الدواء قائلا ان فعاليته غير واضحة. في بيان صحفي، تقول الدكتورة إيلينا شنايدر، الباحثة في جامعة ملبورن، إن دراستها تظهر أن الجمع بين lumacaftor و ivacaftor قد يقلل من الفعالية الشاملة للدواء. ومع ذلك، يستمر البحث من أجل فهم كامل لآثار الجمع على الجسم.

أوركامبي في المملكة المتحدة

أفاد تحليل في المملكة المتحدة عام 2017 عن حوالي 10,500 مريض في CF ، مع وجود ما يقرب من 91٪ من طفرة F508del. لكل مريض ، أوركامبي (lumacaftor / ivacaftor) يكلف الآن حوالي 100،000 £ سنويا ، ولا تسدد من قبل دائرة الصحة الوطنية.

أوركامبي في كندا

استنادا إلى آخر النتائج من سجل التليف الكيسي الكندي، ما يقرب من 4200 شخص في كندا لديهم التليف الكيسي، و 88٪ تحمل طفرة F508del. يكلف الدواء حوالي 250،000 دولار كندي لكل مريض ولا تسدده الحكومة الكندية.

السداد

المملكة المتحدة لديها حوالي ضعف عدد سكان كندا، مع ما يقرب من ثلاثة أضعاف أكثر المسجلين مرضى التليف الكيسي ووقوع مماثلة من الطفرة. هذان البلدان هي من بين العديد من البلدان الأخرى التي لا تزال تنتظر صفقة أفضل من الشركة المصنعة. لا يعرف الكثير عن صفقات التسعير الحالية ، ولكن هناك شيء واحد واضح. مع مثل هذا الثمن المرتفع تكلفة الدواء مكلفة للغاية بالنسبة للأسرة المعيشية المتوسطة لدفع من جيبه. وبفضل برنامج سداد التكاليف، ستتمكن 200 1 أسرة في أستراليا من تحمل تكاليف هذا الدواء.

أين هو أوركامبي (lumacaftor / ivacaftor) المتاحة؟

إذا لم تتم الموافقة على أوركامبي (lumacaftor/ ivacaftor) أو غير متوفرة في بلدك، فمن الممكن استيراد الأدوية في معظم البلدان على أساس المرضى المسماة. إذا كنت أنت أو أحد أفراد أسرته تبحث عن دواء CF غير متوفر بعد، فاقرأ صفحتنا الرئيسية لفهم كيف يمكن لفريقنا المساعدة. يقوم فريقنا بتوصيل الأدوية على أساس المرضى الذين يتم تسميتهم في جميع أنحاء العالم كل يوم، مع خدمة يتم تقييمها بدرجة عالية من قبل الأطباء والمرضى.

مصادر

  1. معلومات المنتج لأوسبار أوركامبي 200/125 لوماكافور/ivacaftor، [PDF]. سبتمبر 2016.
  2. (لوبيز) ، (خوسيه ماركيز) أوركامبي قريبا أن تضاف إلى خطة الصحة العامة لمرضى CF في أستراليا. أخبار التليف الكيسي اليوم. 21 أغسطس/آب 2018.
  3. سجل التليف الكيسي الكندي، تقرير البيانات السنوي لعام 2016 [PDF]. التليف الكيسي كندا. 2016
  4. قوة التليف الكيسي بالأرقام، تقرير البيانات السنوي لعام 2016 [PDF]. المملكة المتحدة التليف الكيسي التسجيل. 2016.
  5. تاريخ موافقة أوركامبي. Drugs.com. تم الوصول إلى نوفمبر 2018.
  6. FDA يمسح CF المخدرات Orkambi للأطفال الصغار في سن 2, Medscape. 2018.
  7. التليف الكيسي: حثت الشركة على خفض تكلفة المخدرات المتغيرة للحياة. بي بي سي. 21 أبريل 2018.
  8. مقابلة على 5AA مع ليون بينر. وزارة الصحة الأسترالية. تم الوصول إلى نوفمبر 2018.
  9. بنثام العلوم الناشرين. Cytochrome P450 3A4 التعريفي: Lumacaftor مقابل ivacaftor؟. Eureka تنبيه. 12 أبريل 2018.
  10. ادارة الاغذية والعقاقير يوافق على العلاج الجديد CFTR المغير للتليف الكيسي. مؤسسة التليف الكيسي. 12 فبراير 2018.