علاجات جديدة لضمور العضلات الشوكي 2022

ما هو ضمور العضلات الشوكي؟

ضمور العضلات الشوكي (SMA) هو اضطراب موروث يؤثر على الأعصاب والعضلات ، مما يؤدي إلى ضعف العضلات بشكل متزايد. والسبب هو نقص البروتين SMN، أو "بقاء الخلايا العصبية الحركية". هذا البروتين أمر بالغ الأهمية لوظيفة الأعصاب التي تتحكم في نشاط العضلات. بدون هذا البروتين، تتقلص خلايا الخلايا العصبية الحركية وتموت في نهاية المطاف. وهذا يؤدي إلى ضعف العضلات ينظر في SMA. ¹

علاج ضمور العضلات الشوكي

هناك أدوية SMA مختلفة وافقت التي تساعد على زيادة والحفاظ على كمية البروتين SMN في الجسم. وبالتالي فمن المتوقع أن تحسين وظيفة الخلايا العصبية الحركية وإبطاء تطور SMA. غالبا ما يطلق على هذا النوع من العلاج SMA نهج "SMN القائم" أو "تعزيز SMN". ^1,2

تعمل العلاجات المعتمدة إما عن طريق استبدال وظيفة الجين SMN1 المفقود أو غير العامل بنسخة جديدة من جين SMN (العلاج ببدائل الجينات) ، أو عن طريق إصلاح أخطاء الربط في جينات مثل SMN2 (العلاج المعدل للمرض). ^1,2

هل هناك علاج لضمور العضلات الشوكي؟

حاليا، لا توجد علاجات لضمور العضلات الشوكي، ولكن البحوث جارية للعثور على علاجات جديدة.

ما هي علاجات ضمور العضلات الشوكية الجديدة؟

هناك العديد من العلاجات الجديدة المعتمدة لSMA. وفيما يلي بعض منها:

Evrysdi (risdiplam)^3,4

Evrysdi (risdiplam) هو علاج تعديل المرض يستخدم لعلاج SMA في البالغين والأطفال 2 أشهر من العمر وكبار السن.3 وهو دواء عن طريق الفم يوميا يمكن أن تعطى عن طريق الفم أو أنبوب التغذية. Evrysdi (risdiplam) يجب أن تؤخذ طوال مدة حياة المريض.4Evrysdi (risdiplam) تمت الموافقة على علاج الأشخاص المصابين ب SMA بواسطة:3 إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، الولايات المتحدة الأمريكية في 7 أغسطس 2020 الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA)، أوروبا في 26 مارس 2021 وزارة الصحة الكندية في 15 أبريل 2021

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)^5,6

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) هو العلاج ببدائل الجينات، أو العلاج الجيني، لضمور العضلات الشوكي (SMA). وهو يستخدم لعلاج المرضى الذين يعانون من جميع أشكال وأنواع SMA الذين تقل أعمارهم عن عامين في وقت الدواسة.5 وهي جرعة لمرة واحدة فقط تعطى عن طريق التسريب الوريدي الذي يستغرق حوالي ساعة.6Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) تمت الموافقة على علاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 2 سنة وما دون مع SMA من قبل:5 إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، الولايات المتحدة الأمريكية في 24 مايو 2019 الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) في 18 مايو 2020 وزارة الصحة الكندية في 16 ديسمبر 2020

Spinraza (nusinersen)^7,8

Spinraza (nusinersen) هو أوليغونوكليوتيد antisense تستخدم لعلاج المرضى SMA من جميع الأعمار وأنواع SMA. ⁷

Nusinersen يتم حقن مباشرة في القناة الشوكية (intrathecally). يتلقى المرضى أربع "جرعات تحميل" خلال الشهرين الأولين من العلاج. وبمجرد الانتهاء من تلك الجرعات التحميل، سيتم إعطاء جرعة الصيانة كل 4 أشهر طوال مدة حياة المريض. ⁸

Spinraza (nusinersen) تمت الموافقة على علاج الأطفال والبالغين الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي (SMA) من قبل:⁷

• إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، الولايات المتحدة الأمريكية في 23 ديسمبر 2016
• الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) في 30 مايو 2017
• إدارة السلع العلاجية (TGA)، أستراليا في 2 نوفمبر 2017
• وزارة الصحة الكندية في 29 أغسطس 2017
• Medsafe, نيوزيلندا في أغسطس 23, 2018
• الإدارة الوطنية للمنتجات الطبية (NMPA)، الصين في فبراير 2019

إذا كنت تحاول الحصول على أدوية SMA جديدة معتمدة خارج بلد إقامتك، فقد نتمكن من مساعدتك في الوصول إليها بدعم من طبيبك المعالج. يمكنك قراءة المزيد عن الأدوية التي يمكننا مساعدتك أنت وطبيبك في الحصول عليها وعن سعرها أدناه:

لماذا الوصول إلى علاجات SMA وشرائها مع everyone.org؟

everyone.org مسجلة في لاهاي لدى وزارة الصحة الهولندية كموزع بالجملة للأدوية (رقم التسجيل 16258 G). لقد ساعدنا المرضى من أكثر من 85 دولة على الوصول إلى آلاف الأدوية التي لم تتم الموافقة عليها بعد في وطنهم ، بما في ذلك المرضى الذين يعانون من التهاب المفاصل الصدفي. مع وصفة طبية من طبيبك المعالج ، يمكنك الاعتماد على فريق الخبراء لدينا لإرشادك بأمان وبشكل قانوني للوصول إلى أدوية التهاب المفاصل الصدفي في بلدك. إذا كنت أنت أو أي شخص تعرفه يتطلع إلى الوصول إلى دواء لم تتم الموافقة عليه بعد في المكان الذي تعيش فيه ، فسندعمك. اتصل بنا للحصول على مزيد من المعلومات.

مراجع:

1. clevelandclinic.org
2. cureSMA.org
3. Evrysdi (risdiplam)
4. العقاقير Evrysdi
5. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)
6. العقاقير Zolgensma
7. Spinraza (nusinersen)
8. العقاقير Spinraza

تنويه: لا تهدف هذه المقالة إلى التأثير أو التأثير على الرعاية التي يقدمها طبيبك المعالج. يرجى عدم إجراء تغييرات على علاجك دون استشارة مقدم الرعاية الصحية الخاص بك أولا. لا تهدف هذه المقالة إلى تشخيص المرض أو علاجه أو التأثير على خيارات العلاج. everyone.org مجتهدا قدر الإمكان في تجميع وتحديث المعلومات الواردة في هذه الصفحة. ومع ذلك ، لا تضمن everyone.org صحة واكتمال المعلومات المقدمة في هذه الصفحة.