الأطفال الذين يعانون من التليف الكيسي لديهم فرصة للتنفس أسهل

التليف الكيسي الجديد (CF) العلاج المسمى Symkevi (tezacaftor / ivacaftor), المعروف باسم Symdeko في الولايات المتحدة, ويظهر لتخفيف بأمان وفعالية سميكة, لزجة المخاط في الأطفال 6 - 11 سنة.

وقد سبق أن تمت الموافقة على ذلك لمرضى CF الذين تزيد سنهم عن 12 عامًا ، وقدمت الشركة المصنعة طلبًا للحصول على موافقة موسعة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أواخر عام 2018 ، وتخطط لفعل الشيء نفسه مع وكالة الأدوية الأوروبية في وقت لاحق من هذا العام.

وستشمل تمديد الموافقة الجديدة الأطفال الذين لديهم نسختين من الطفرة الأكثر شيوعا، F508del، في جين CFTR، أو نسخة واحدة من F508del وطفرة وظيفة متبقية واحدة. ويمكن الاطلاع على مزيد من التفاصيل في المادة الكاملة.