علاج جيني جديد في الأفق لSMA

جديد في الوريد (IV) الطب, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), هو الحصول على مراجعة الأولوية من إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة (ادارة الاغذية والعقاقير) لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) نوع 1, في الرضع تصل إلى 9 أشهر من العمر.

SMA هو مرض وراثي نادر الذي يقلل من وظيفة العضلات كما أنه يتقدم. النوع 1 من هذا المرض هو الشكل الأكثر شيوعاً وشدة. الرضع الذين يعانون من نوع SMA 1 عادة ما تظهر عليهم الأعراض بعد وقت قصير من الولادة ، وإذا تركت دون علاج ، فإنها قد لا تكون قادرة على رفع رؤوسهم ، والجلوس دون مساعدة ، أو التنفس أو السعال أو البلع بشكل طبيعي. الدواء الوحيد المعتمد حاليا لSMA ينطوي على العلاج مدى الحياة والغازية التي تتكون من الحقن الدورية في السائل الشوكي.

من ناحية أخرى ، فإن الدواء الجديد هو العلاج الجيني البديل الذي يهدف إلى "علاج لمرة واحدة ، وربما العلاج العلاجي" وفقا لديفيد لينون ، رئيس الشركة التي وضعت Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) (AveXis). وذكر الدكتور لينون أيضا أن الطب الجديد "يعالج السبب الجذري الوراثي لSMA دون الحاجة إلى تكرار الجرعات" وبالتالي "يمثل تقدما علاجيا كبيرا محتملا لهؤلاء المرضى وأسرهم". زولغنسما (onasemnogene abeparvovec-xxxx) يمكن أن تصبح العلاج الثاني لSMA إذا فاز الموافقة; وقد وافقت إدارة الأغذية والعقاقير على سبينرازا، وهي الأولى، لمرضى الأطفال والبالغين في ديسمبر 2016.

لمزيد من التفاصيل، يرجى قراءة المقال الكامل على SMA أخبار اليوم.